诺西那生药
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2023年12月23日首次在美国获批。
2023年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
2023年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2023年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
诺西那生钠注射液（Nusinersen）是全球首个获批的SMA治疗药物，截至2023年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。
专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。
患儿在确诊后需尽早用药：
第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。
吴丽文说，部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力得到较好恢复。
以上内容参考：百度百科-诺西那生
两个女儿晚年
这个妈妈每天都被心理问题所折磨，是因为她在纠结应该要救哪一个女儿，因为金钱原因，目前只有一个女儿能够得到救治。到底该放弃哪个女儿的生命，这对于一个母亲来说，这个生死选择真的是太过为难人了。
这个42岁的妈妈，如今因为金钱的问题而丧失烦恼，而摆在她面前的也是一道生死选择题。手头有将近70万，而这个70万只能打一针，但是自己却有两个女儿，同样都得了SMA，这也就意味着只有一个女儿能够得到医治。从前这个药没有出来，可以说充满绝望，但是等到这个药出来的时候，却发现这是一个天价药物，因为没有钱也甚是烦恼。等到好不容易有了好心人的帮助筹到了钱，却发现所面临的选择这么揪心。究竟应该给哪个女儿用这个药物，也是这个母亲每天所困扰的难题。 
毕竟这个药品才上市，但是对于饱受疾病困扰多年的这位妈妈来说，可以说是看到了希望。但同样的高昂的一针，也让这个本就贫困的家庭感到非常的绝望。这位妈妈通过多种渠道筹钱，没想到真的快筹到了70万，但是两个女儿同样患病，她也陷入了选择难关之中。这也是如今社会上许多人所面临的处境，有药可医，但是却没钱可治。 
这位42岁的妈妈真的是承担了许多，两个女儿同样都患这个病，在不断的奔波中，甚至还觉得女儿没有了未来。但没有想到时隔10多年居然发现SMA居然研发出了药物，可是治疗药物实在是太贵了，这就是有药可医带来的痛苦。她如今想做的就是拼命给自己的孩子争取时间，想要让孩子拥有未来。
