最新研究SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能(sma一针七十万能治好吗)

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被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩(SMA)”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂,将花费625000美元至750000美元。此外,第一财经记者了解,诺西那生钠注射液已于2023年4月28日在中国上市。

而在更早的2023年5月,“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解,进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与唯嫌态援助项目等层面得到优先考虑。

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 据红星新闻此前报道,脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“者拍婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。 据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司研发,2023年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向指源治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

参考资料来源:人民网-国外一支针药价格280元国内卖到70万?

一针药卖70万治什么病

被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩(SMA)”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂,将花费625000美元至750000美元。

此外,第一财经记者了解,诺西那生钠注射液已于2023年4月28日在中国上市。而在更早的2023年5月,“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

据了解,进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。

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提升药物可及性

在澳大利亚,诺西那生钠注射液已于2023年6月1日被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。

根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2023年1月1日起,患者(握如持有澳大利亚医保卡)最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元,如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元。其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消段歼启费者价格指数(CPI)调整。

据悉,PBS始于1984年。官方资料显示,截至2004年5月,过去改猛10年间,药品福利计划的成本每年增长近13%。其中,成本增加的因素包括新开发的昂贵药物、处方过量、人口老龄化以及患者意识和期望的提高。

“而在国内,我们一直探讨的是‘1+N’的多方共付模式。”黄如方表示,“比如,一笔100万元的治疗费,由政府承担60%~70%,其余部分通过企业降价、社会援助、商业保险、个人承担等方式来解决。”

参考资料来源:杭州网-为何一针药卖70万?医保局:市场垄断 一直在谈降价

原文链接:https://www.jotong.cn/renqun/661.html

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